全球小分子药物研发前沿动态

3月 11, 2024 Monica

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一、新一代高选择性BTK抑制剂康可期®纳入2023版国家医保目录

国家医保局正式公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年版）》，阿斯利康新一代高选择性BTK抑制剂康可期®（通用名：阿可替尼胶囊，以下简称”阿可替尼”）成功准入医保目录，本品单药适用于既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者，极大提升该创新药物的可及性与可负担性，助力更多的中国MCL患者实现高质量长生存。

药物信息

药物名称：Acalabrutinib
适应症：成人套细胞淋巴瘤（MCL）
研发公司：阿斯利康

API结构

CAS：1420477-60-6

Acalabrutinib结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY007445

SY255575

2097168-73-3

二、康哲药业：4款产品新纳入或继续纳入国家医保目录

康哲药业欣然宣布，根据中国国家医疗保障局及国家人力资源和社会保障部发布的通知，创新药地西泮鼻喷雾剂（维图可）及替瑞奇珠单抗注射液（益路取）、罕见病用药丁苯那嗪片新纳入中国《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（”国家医保目录”）乙类范围，注射用重组人脑利钠肽（新活素）继续纳入国家医保目录乙类范围，并将自2024年1月1日起正式实施。此外，2023年3月获批的创新药甲氨蝶呤注射液-银屑病适应症（美泰彤）已纳入国家医保目录甲类范围。
其中：丁苯那嗪片
2023年5月，丁苯那嗪片于中国获批上市，用于治疗亨廷顿舞蹈症。丁苯那嗪片作为亨廷顿舞蹈症一线用药，有望为罕见病患者提供更多可及且可负担的用药选择。
康哲药业于2019年8月从Sun Pharmaceutical Industries Ltd.处获得丁苯那嗪片的独家许可权利。

药物信息

药物名称：Tetrabenazine
适应症：亨廷顿舞蹈症
研发公司：康哲药业

API结构

CAS：58-46-8

Tetrabenazine结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY009731

SY127415

三、三代EGFR-TKI肺癌靶向药泰瑞沙®术后辅助治疗适应症纳入2023年版国家医保目录，助力早中期肺癌患者实现长生存

国家医保局公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》，阿斯利康肺癌三代EGFR-TKI靶向药泰瑞沙®（通用名：甲磺酸奥希替尼片，以下简称”奥希替尼”）术后辅助治疗适应症成功准入医保目录，适用于IB-IIIA期存在表皮生长因子受体 (EGFR) 外显子19缺失或外显子21 (L858R) 置换突变的非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者的治疗，患者须既往接受过手术切除治疗，并由医生决定接受或不接受辅助化疗。

药物信息

药物名称：Osimertinib mesylate
适应症：肺癌
研发公司：阿斯利康

API结构

CAS：1421373-66-1

Osimertinib mesylate结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY015321

SY010366

2093274-72-5

四、Menarini Group在 2023 年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上公布初步安全性和有效性数据

国际领先的制药和诊断公司 Menarini Group（简称”Menarini”）和 Menarini Group 旗下专注于为癌症患者带来变革性肿瘤治疗的全资子公司 Stemline Therapeutics, Inc.（简称”Stemline”）公布了 1b/2 期 ELEVATE 和 ELECTRA 评估 ORSERDU® (elacestrant) 联合治疗的临床研究结果。ELEVATE 和 ELECTRA 的研究旨在克服不同的耐药机制，并通过联合治疗方案提高疗效。数据已在 2023 年 12 月 5 日至 9 日举行的 2023 年圣安东尼奥乳腺癌研讨会 (SABCS) 上发布。
ELEVATE 研究项目正在评估 elacestrant 与 PI3K/AKT/mTOR 通路抑制剂（everolimus 和 alpelisib）以及细胞周期通路抑制剂（palbociclib、ribociclib 和 abemaciclib）的联合治疗。SABCS 2023 会议上公布了该研究 1b 期 Cohort 1 的所有联合治疗数据，研究结果显示这些疗法的安全性可以预测，且与此前研究保持一致。目前该研究正在对其他小组进行药物代谢动力学 (PK) 评估，并确定每种联合疗法的 2 期推荐剂量 (RP2D)。

药物信息

药物名称：Fenhexamid（Elevate）
适应症：乳腺癌
研发公司：Menarini Group

API结构

CAS：126833-17-8

Fenhexamid结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY035149

SY241587

SY004269

五、华领医药宣布多格列艾汀纳入国家医保药品目录

华领医药（”公司”，香港联交所股份代号：2552.HK）今日宣布，公司自主研发的糖尿病全球首创新药葡萄糖激酶激活剂（GKA）多格列艾汀（商品名：华堂宁®）成功纳入国家医疗保障局（”国家医保局”）发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（”国家医保药品目录”）。多格列艾汀是华领医药首次参加医保谈判的首款商业化产品。此次顺利进入医保，标志着华领医药在商业化道路上的又一次重大突破。
多格列艾汀是华领医药根据”修复传感，重塑稳态，从源头上治疗糖尿病”的原创科学概念，自主研发的一款全球首创、全新机制、异位变构调节的GKA药物。多格列艾汀以人体血糖传感器葡萄糖激酶（GK）为靶点，作用于胰岛、肠道、肝脏等葡萄糖储存与输出器官，改善2型糖尿病患者受损的GK功能，进而改善β细胞功能，降低胰岛素抵抗。故而，具有重塑血糖平衡生理调节的作用机制，有望从源头上控制2型糖尿病的进展和并发症的发生。临床研究显示，部分患者接受多格列艾汀治疗后，停药后也能实现良好的血糖控制，有望实现糖尿病缓解。

药物信息

药物名称：Dorzagliatin
适应症：糖尿病
研发公司：华领医药

API结构

CAS：1191995-00-2

Dorzagliatin结构中韶远能够提供的小分子砌块

1174231-07-2

1191997-64-4

六、和誉医药创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）喜获FDA快速通道认定

和誉医药（港交所代码：02256）近日宣布，其创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）获美国食品药品监督管理局（“FDA”）授予快速通道认定（Fast Track Designation）用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤（“TGCT”）。此前，Pimicotinib于今年1月获得FDA授予的突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。快速通道认定及突破性疗法认定将加速Pimicotinib在全球上市的步伐。
快速通道是FDA旨在促进药物开发和加快审查，以治疗严重疾病和满足未获满足的医疗需求的政策，其目的是为了更早地为患者提供重要的新药。除此之外，获得快速通道认定后可以帮助企业与FDA保持更为高频的沟通，并且药物将获得FDA的加速批准和优先审查。

药物信息

药物名称：Pimicotinib
适应症：腱鞘巨细胞瘤
研发公司：和誉医药

API结构